在12月14日舉行的2022年美國血液學會(ASH)年會期間，百濟神州公布了自主研發的BTK抑制劑澤布替尼(商品名：百悅澤)在全球3期頭對頭研究ALPINE試驗中無進展生存期(PFS)的終期分析結果。數據顯示，除更優異的療效，澤布替尼還顯示出更高的安全性和耐受性。在今年更新的美國NCCN(美國國家綜合癌癥網絡)指南中，澤布替尼則獲得相關適應癥的最高級別推薦。

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今年前三季度，澤布替尼的銷售規模突破25億元。隨著頭對頭研究終期分析結果的出爐，澤布替尼的市場空間還有多大？

安全性和療效均優于伊布替尼

所謂頭對頭研究，即以臨床上已使用的治療藥物或治療方法為對照開展臨床試驗，目的是對藥物療效或安全性進行更細致的研究和對比。在頭對頭研究中，又分為優效性研究和等效/非劣效性研究，優效性研究是為直接驗證一種藥物是否優于另一種藥物，具備更強的療效與安全性。

ALPINE研究自2018年啟動以來，先后在全球范圍入組652例患者，覆蓋15個國家和地區共145家臨床研究中心，確保試驗數據在不同人種、地域間的多樣性和代表性。研究的終期分析數據顯示，澤布替尼相較于全球首個BTK抑制劑伊布替尼，能夠顯著延長慢性淋巴細胞白血病(CLL)患者的無進展生存期，24個月的PFS率分別為澤布替尼的79.5%對比伊布替尼的67.3%，澤布替尼還能夠顯著將疾病進展風險降低35%。

作為評估CLL治療效果中的一項“金標準”，無進展生存期指的是患者從隨機分組到發生疾病進展或因任何原因死亡的時間。由于CLL患者需要接受長期治療，PFS在評估患者長期治療的療效和生活質量方面具有重要參考意義。

中國醫學科學院血液病醫院淋巴瘤診療中心主任、ALPINE試驗的中國主要研究者邱錄貴教授表示，ALPINE研究證實澤布替尼是慢性淋巴細胞白血病治療領域唯一被證實安全性和療效均優于一代BTK抑制劑伊布替尼的藥物。

澤布替尼前三季度銷售逾25億

慢性淋巴細胞白血病(CLL)是白血病最常見的類型之一，約占白血病新發病例的四分之一，也是全球BTK競爭格局中最關鍵的適應癥領域。今年以來，歐洲藥品管理局(EMA)和美國食藥監局(FDA)先后發布警示，提示應用第一代BTK抑制劑伊布替尼伴隨的心血管風險。在今年更新的美國NCCN(美國國家綜合癌癥網絡)指南中，澤布替尼則被列為CLL/SLL的最高級別推薦。

截至今年第三季度末，澤布替尼全球銷售額已突破25億元。其中，在美銷售額達17.55億元，在國內實現銷售額7.25億元。弗若斯特沙利文報告顯示，在全球范圍內，BTK抑制劑在2025年全球市場規模將達到200億美元；中國BTK抑制劑市場規模預計將于2025年增長至131億元。最先上市的伊布替尼一直處于絕對領先地位，以2021年銷售額為例，伊布替尼市場占比達到87%。

公開數據顯示，到2021年底，有40逾款BTK相關藥物在研發之中。截至目前，全球范圍內已經上市的BTK抑制劑包括伊布替尼、澤布替尼、奧布替尼、鹽酸泰盧替尼、阿卡盧替尼等。

澤布替尼已在全球超過60個市場獲批，另有40多項藥政申報正在審評中。此外，百濟神州還在全球超過30個國家和地區開展了針對澤布替尼的35項試驗，覆蓋CLL、套細胞淋巴瘤、邊緣區淋巴瘤等多種B細胞惡性腫瘤，全球總入組受試者超過4700人。

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